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議題背景：
近期受到醫界與社會大眾關注與的「再生醫療法」及「再生醫療製劑條例」草案，對於法案中的科學實證是否入法、法案用詞定義的共識以及關鍵條文認為需再多加討論凝聚共識，由於法案攸關全民醫療權利保障，加上多數民眾對再生醫學在醫療上的應用不熟悉，台灣科技媒體中心邀請相關醫學領域的學者針對「再生醫療法的實證醫學釐清」的討論，期望依據實證醫學的意見，讓議題依據科學證據討論，同時也協助民眾未來在面臨醫療需求決策時，有更多的判斷基礎知識。
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專家怎麼說？
2023年05月15日
彰化基督教醫院粒線體醫學暨自由基研究院院長 魏耀揮
據我的深入瞭解和長期參與幹細胞領域的研究發展，一般民眾對再生醫療抱著很大的期望，生技產業也透過各種行政管道強推「再生醫療法」，造成學者專家有很大的疑慮。我認為特管辦法公告實施以來，雖然政府和生技業者宣稱已有上百件申請案獲得衛福部通過，但細胞治療的效果欠缺嚴謹的評估，各個細胞治療計畫的主持人也未能公佈詳細數據，無法提供真實世界的數據（Real world data）支持細胞治療宣稱的療效。因此，我建議還是要嚴謹審查進行幹細胞治療或廣義的細胞治療的臨床應用，尤其在推動這種新興醫療技術的產業發展，一定要取得平衡。
我自己本身對於即將在立法院通過「再生醫療法」基本上是持保留的態度。因為我親自看到一些生技公司聯合私人醫院（尤其是醫院有投資的生技公司）去尋找目前缺乏有效治療的病人和家屬，強力推薦細胞治療，不但非常昂貴（動輒數百萬至上千萬元），也還沒有經過臨床驗證，等於把病人當成白老鼠，進行還沒有確定療效的各種細胞治療。我建議現階段仍不宜貿然推動「再生醫療法」，醫院和生技公司仍可循特管辦法，申請臨床試驗和恩慈療法。等待執行細胞治療的醫院收集足夠的臨床試驗結果，經過嚴謹的數據分析，證明某種細胞治療對特定的疾病有顯著的療效之後，再考慮通過該法案。
相關利益聲明：
我自從1981年在國立陽明大學生化暨分子生物研究所經營粒線體研究室，及至2017年搬家到彰基粒線體醫學暨自由基研究院6年來的研究經費，絕大多數來自國科會(含科技部期間)和國家衛生研究院，從未接受以細胞治療或再生醫療為研發主力的生技公司贊助或補助。
我主持的研究室雖從事幹細胞的生物醫學研究，但從未接受再生醫療生技廠商的補助或贊助。我目前除了擔任聯亞藥業和新穎生醫兩家生技公司的獨立董事，去年再受邀參加2家新創生技公司(邁康生技公司和超基因生技公司)的董事會，但去年底才辦理董事登記，還沒有實質參與後面這兩家生技公司的研發工作或產業應用。所以，我發表上述的看法，沒有利益迴避的問題。
2023年05月17日
中國醫藥大學新竹附設醫院放射腫瘤科主任 郭于誠
郭于誠表示，政府在推行再生醫療法的原因，是因為相較國外（如：烏克蘭、日本等）施行的抗衰老、延緩老化等再生醫療，國人可以在國內進行再生醫療時獲得更多保障，基於這樣的出發點，推動再生醫療法應是有利於台灣未來在發展相關研究與產業應用，但細部的施行對象、項目等條件都必須要有明確的規範。
郭于誠雖然認為，再生醫療並非完全無用，不過他也表示，這些治療效果都還缺乏系統性的研究驗證。他提到，曾經由他治療過的癌症病友，也到國外做過抗老化的再生醫療，確實從這些單一個案的主觀反饋和客觀現象中看到有不錯的效果，但目前也僅限於單獨的個案，治療效果並沒有去做很整體的系統性評估。郭于誠表示，這也是為何政府極力去推動再生醫療法案的原因之一，在台灣施行再生醫療的臨床試驗，將有助獲得更多國人的健康數據資料，未來得以應用在相關的臨床治療與開發。
另外，他也特別強調，現在台灣正在研擬的再生醫療法仍有爭議，
相關利益聲明：無相關利益
再生醫療係利用基因、細胞及其衍生物，用以治療、修復或替換人體細胞、組織及器官，近年來再生醫療包括細胞治療及基因治療的研發進展，已陸續顯示可以應用在目前不少無法有效控制或無藥可治的疾病。近期美國FDA通過基因及細胞治療製劑有28件，而在EMA及FDA 近期登錄完成三期臨床試驗申請核發藥證的產品也超過30件；除了已拿到上市許可的產品，目前全世界基因與細胞治療進入臨床試驗的案件超過2200件，其中約有200件在三期、超過1100件在二期進行試驗中，為了病患有機會在台灣醫療機構接受這類的先進治療，並同時促進再生醫療產業發展，衛生福利部在2017年就已經開始著手草擬「細胞及基因治療產品管理法(草案)」。
然而再生醫療技術的多元性、再生醫療製劑的異質性、製劑製程及移植，皆不同於傳統的小分子或蛋白質藥物，建構健全的再生醫療法規管理架構並非容易的事，在歷經近五年的研擬才推出「技術製劑雙軌制」的再生醫療雙法草案。這樣的架構除了連結現行藥事法，針對再生製劑建置了生命週期管理法規環境，也確保細胞及基因治療先進技術發展有可依循的法律規範。針對目前行政院版本再生醫療法的爭議條文第九條，反對院版第九條第二款與第三款規定主要原因是覺得過於寬鬆損及病患權益，因其放寬條件到只要經執行人體試驗結果證實其安全性及初步療效（第二款），或提供不含基因改造或轉殖之人類細胞及其衍生物之細胞治療（第三款）即可。不過在原來院版第九條有註明第二款應執行人體試驗之期別、條件與其他應遵行事項及第三款細胞治療項目，由中央主管機關公告之。
所以換言之要能符合第二款規範仍符合執行人體試驗之期別、條件與其他應遵行事項，而第三款細胞治療項目則由中央主管機關公告之後才能進行，同時在再生醫療法草案第二十七條也要求醫療機構執行第九條第一項第二款或第三款之再生技術，應有發生不良反應致重大傷害或死亡之救濟措施；其方式、範圍及其他應遵行事項，由中央主管機關公告之。綜上所述，再生醫療法並非不經臨床試驗即可執行，也並非不顧病患權益，相反地納入考慮病患醫療選擇權。也因此有部分支持原來行政院版條文的醫界團體認為再生醫療法第九條是目前細胞治療特管辦法法制化基礎，調整限縮第九條導致目前特管辦法部分項目不能做，所以堅持原來行政院版本。衛福部也為了避免各界誤解，因而建議提出修正條文：「醫療機構為治療危及生命或嚴重失能之疾病，且國內無適當藥品或醫療器材，得以執行再生技術，得檢附下列文件向中央主管機關申請核准：一、人體試驗倫理審查委員會核准之證明；二、治療計畫書；三、病人同意書；四、細胞製備場所之證明」。
隨著爭議延燒之後，一些細胞治療是秘方不須臨床試驗或是非實證醫學的說法也陸續出來，也許是目前地下醫療猖獗，把細胞治療當作萬靈丹回春或掛羊頭賣狗肉的作法造成的誤解，所以更需有立法管理。再生醫療的確是發展中領域，大家會有需求及期待是因為目前許多疾病仍無法有效控制甚至無藥可治；一個新興醫療領域要廣為接受，要經過各式安全有效的檢驗，就以目前常規醫療常利用的輸血為例，輸血其實是細胞治療最早的一種形式，世上第一個輸血實驗是拉爾（Richard Lower）在1666年嘗試把狗隻的血液輸給另一隻狗。負責「捐血」的狗最後流血至死，接受輸血的狗卻成功活著，這個實驗證實了輸血的可行性。接著在1667年，法國醫生丹尼斯（Jean-Baptiste Denys）嘗試山羊血液輸給一位因發燒而被其他醫生放血20次的男孩，並認為透過輸血可以令體液回復平衡。雖然丹尼斯為病人輸血的推論完全是錯的，也導致輸血療法被禁止了一百多年，但直到1818年英國婦產科醫生布蘭德爾（James Blundell）為了克服產後出血至死的個案，先在狗隻身上進行研究，發現輸血可以減少嚴重出血引起的死亡，後續進行了史上首次人對人的輸血。他共為11名嚴重出血的病人進行過輸血，並成功救活了其中的5例。在歷經近兩百年的研發試驗解決了包括血型配對及凝血等問題，輸血已是現代醫學中必不可少的一環。
近代細胞治療的起源，可追朔到1931年的瑞士醫生Paul Niehans在一位因手術失當而導致甲狀腺受損病患，為搶救這位女病患，將帶來的小牛胚胎（calf embryos）甲狀腺切碎，泡在生理食鹽水中，並將浸泡液抽出注射於病患體內，病患立即停止抽搐，成功搶救這位女病患的性命，Paul Niehans因此被譽為近代細胞治療的先驅。事實上有許多細胞移植或是器官移植技術的起源都來自異種移植的嘗試，而目前許多組織工程技術發展製造的人工器官或是體外維生系統也利用異種動物細胞來進行，雖然目前的科技的確無法克服異種移植所造成排斥等各式的狀況，但是目前利用動物來產製人體組織或器官的研究，也增加了再生醫療的未來發展空間，這可能也是原來草案不排除異種細胞的原因，但絕非再生醫療現階段將開放異種細胞治療。
實證醫學是基於最佳可用科學證據做出醫學決策，同時考慮臨床專業知識經驗和患者權益。過去這三十年再生醫學發展也是利用科學研究和臨床試驗來開發再生醫療技術及製劑，這些治療除了有科學證據的支持，也陸續發展出測試和評估的系統以檢驗其安全性和活性功效，不過再生醫療的特性與近代以小分子化合物或大分子蛋白質藥物治療還是有不少差異，也因此在執行及管理上需要不同的法規管理系統。以細胞治療為例，細胞製劑的來源不可能無中生有，得有提供者或捐贈者，除了要有提供者或捐贈者合適性的規範，細胞製劑的製程也不同：細胞製劑是使用活的人類細胞，透過細胞擴增或是基因修飾的CMC製程，這些都與小分子或大分子藥物製程截然不同，也因為細胞製劑是活的人類細胞，除了品質保證與品質管制（QC/QA）的要求與小分子或大分子藥物不同，其臨床試驗或治療實施的方式（或移植路徑）也與小分子或大分子藥物大不相同，例如：在臨床試驗一期，不可能選擇正常的受試者來接受不同劑量的細胞移植以測試安全性。
這些差異也導致研發、製造方式與成本的差異，例如小分子化合物藥物製造給一個病人使用成本可能只有幾毛錢到幾塊錢，可在常溫保存或是運送，但免疫細胞製造給一個病人使用從取得到擴增成本可能就要幾十萬到數百萬，而且只能在特殊條件下保存運送，甚至解凍程序還會影響細胞活性，最明顯的差異可能疾病患者利用傳統藥物治療可能需要在特定時間或長時間多次服用藥物以控制疾病病程，但是再生醫療可能只要治療一次就能維持長時間或甚至終身的病程控制，在這樣的差異之下，現有的藥事法及醫療法規是無法妥善管理再生醫療，要讓再生醫療真正落地，杜絕地下醫療，除了需要健全的再生醫療法規架構來管理再生醫療技術的施行與再生醫療製劑發展製造外，患者權益(被治療跟醫療選擇權)及醫療公平性的保障，再生醫療技術的施行與再生醫療製劑發展製造的把關與執行管理的人員專業性與執法效率，其實都還需要後續完整配套措施才能周全。
相關利益聲明：
以上僅為個人對此次再生醫療法爭議的意見，不代表任何機構團體或政府立場，本人過去二十年致力於幹細胞及再生醫學兩大領域研究。曾參與臺灣幹細胞學會創建並擔任首任秘書長，建構以促進幹細胞研究之發展並強化幹細胞研究交流平台；在2017年至2021擔任臺灣幹細胞學會理事長，目前為幹細胞學會常務監事。同時擔任台灣細胞醫療協會的常務理事及再生醫學學會的理事，參與推動再生醫學研究的交流及開設細胞治療相關訓練課程。自2019年9月至2021擔任中央研究院生醫轉譯研究中心創服育成中心執行長，協助國家生技研究園區創服育成業務執行，培育台灣生技新創產業。
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